波士顿，上海，苏州——2024年2月26日，专注于开发创新RNAi疗法的临床阶段生物技术公司圣因生物宣布其自主研发的用于治疗补体相关疾病的siRNA药物SGB-9768已于近日获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）、健康及残疾伦理委员会（HDEC）批准，在新西兰开展Ⅰ期临床试验。SGB-9768是一款靶向补体C3（Complement 3，C3）蛋白的RNAi疗法，是圣因生物第2款进入临床试验阶段的siRNA药物。
补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，具有免疫监视和维持组织稳态的作用。补体在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，然而补体调控异常或过度活化可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液学、眼科学和肾脏学等领域疾病的发生和发展密切相关，例如年龄相关性黄斑变性(AMD)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、重症肌无力(gMG)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)、C3肾小球病(C3G)、IgA肾病（IgAN）、血栓性微血管病(TMAs)等多种免疫相关疾病。补体系统包含30多种可溶性蛋白、膜结合蛋白和补体受体成分，其中补体C3含量最高，是所有补体激活通路的共同途径成员，是强有力的疾病治疗靶点。目前全球针对C3靶点仅有一款药物获批，该领域存在巨大未满足的临床需求。
本次临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评估SGB-9768在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学特征。
SGB-9768是一款基于RNAi技术开发的靶向补体Complement 3（C3）的在研药物，依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，特异性抑制C3表达，从源头抑制补体系统的过度活化。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，且能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，展现出治疗补体介导疾病的同类最佳siRNA药物的潜力。
“SGB-9768是圣因生物在免疫相关疾病领域首个获批进入临床阶段的候选药物，采用了公司专有GalNAc递送平台，临床前研究展现出了优异的活性、持久性、安全性等优势。我们将加快推进SGB-9768的Ⅰ期临床试验，期待其优秀的研究效果尽快得到验证和展现。同时，公司会持续深入挖掘C3靶点的应用潜力，推进其在多种补体相关疾病中的开发，为免疫相关疾病患者提供更多、更优的治疗选择。”
圣因生物创始人、首席执行官王为民博士表示。
关于圣因生物
圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多信息，请访问： www.sanegenebio.com并与我们互动 LinkedIn.