波士顿，上海，苏州——2025年10月25日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，将参与2025年11月5日至9日在美国休斯顿举行的美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week 2025），并以壁报形式公布其自主研发的靶向补体C3的RNAi疗法SGB-9768的两项临床1期研究安全性与药效学数据，该研究在新西兰临床研究中心与中国复旦大学附属华山医院同步开展。
lgAN是我国最常见的原发性肾小球疾病，患者基数庞大，约达400万，且多发于青壮年人群。该疾病也是导致我国终末期肾脏病的最常见病因。有研究显示，伴有持续性蛋白尿的lgAN患者中，约50%会在确诊后10-20年内进展为终末期肾病，需接受透析或肾移植手术。C3G则属于罕见的肾脏疾病，全球发病率约为每年1~2例/100万人，同样多见于青壮年。该疾病进展迅速，约50%患者在诊断后10年内进展至终末期肾病，同样需接受透析或肾移植手术；且在移植术后复发率高达50%–70%，临床管理极为棘手。
尽管发病率不同，lgAN与C3G均与补体系统过度活化密切相关，均面临疾病进展迅速、有效治疗手段有限的严峻挑战，严重影响患者的长期生存与生活质量。SGB-9768作为一种RNAi疗法，能够从源头上抑制补体系统的过度活化，有望为上述疾病提供全新的治疗选择。I期临床试验数据显示，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，并呈现出剂量依赖性的、显著且持久的C3蛋白水平降低及补体通路活性抑制。
ASN Kidney Week由美国肾脏病学会（American Society of Nephrology, ASN）主办，是全球肾脏病学领域规模最大、最具影响力的学术盛会之一，每年吸引全球上万名肾脏病学家、研究人员与行业专家参与。会议聚焦肾脏病领域的最新科研进展与临床突破，是推动全球肾病诊疗创新的重要平台。
本次汇报详情如下：
【标题】Safety and Pharmacodynamics of SGB-9768, an siRNA Targeting Complement C3 in Healthy Volunteers
【汇报人】Nicholas Cross博士（新西兰临床研究中心，SGB-9768新西兰I期临床试验主要研究者）
【时间】2025年11月8日10点-12点（当地时间）
【壁报编号】SA-PO0806
【地点】美国德克萨斯州休斯顿
关于SGB-9768
SGB-9768是圣因生物自主研发的国内首款靶向补体C3的创新型小干扰RNA（siRNA）药物。该药物采用公司具有自主知识产权的GalNAc肝靶向递送技术，通过RNA干扰（RNAi）机制特异性抑制C3表达，从而从源头上抑制补体系统的过度活化，为多种补体介导的肾脏疾病提供全新的治疗选择，包括原发性IgA肾病（lgAN）、C3肾小球病（C3G）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）等。I期临床试验数据显示，单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，并呈现出剂量依赖性的、显著且持久的C3蛋白水平降低及补体通路活性抑制。与同靶点siRNA产品相比，SGB-9768在相同剂量下能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出“同类最优（best-in-class）”的潜力。因其显著的长效性，SGB-9768有望实现每3个月或6个月给药一次，极大提升患者用药便利性。目前，该药物正在中国开展II期临床试验。并已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗罕见病C3肾小球病（C3G）。
关于圣因生物
圣因生物是一家聚焦RNAi疗法开发的全球一体化临床阶段生物技术公司，依托具有自主知识产权的GalNAc肝脏递送平台和行业领先的LEAD™（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配体与增效基团协同递送）肝外递送平台，致力于解决肥胖症、心血管代谢疾病和免疫介导性疾病领域等重大未满足的临床需求。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在中国苏州、上海和美国波士顿设有研发中心，并已获得知名风险投资支持。我们的核心突破在于攻克了RNAi药物多组织递送难题，LEAD™平台能够高效地将siRNA特异性递送至脂肪、肌肉、免疫细胞及中枢神经系统等肝外组织，实现对致病基因高效、安全且持久的沉默，并大幅降低给药频率。圣因生物已建立快速增长的在研产品管线，目前已有4款临床阶段候选药物（1项临床II期，3项临床I期）及多个临床前管项目。我们秉持明确的愿景：开发具有“Best-In-Class ”和“First-In-Class”潜力的创新疗法，推动RNAi疗法成为广泛疾病领域的临床标准治疗方案，为全球患者带来新一代的变革性治疗选择。欲了解更多，请访问圣因生物官方网站： www.sanegenebio.com