波士顿，上海，苏州——2024 年 8 月 6 日，开发创新 RNAi 疗法的临床阶段生物技术公司圣因生物宣布，公司自主研发的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液的国内Ⅰ期临床研究在复旦大学附属华山医院顺利完成首例受试者给药。
SGB-9768用于治疗补体介导的肾脏疾病，有潜力成为“国内首款、全球领先”靶向补体C3的siRNA药物。该临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评价SGB-9768在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。临床前试验数据显示，与竞品相比，SGB-9768药效更佳，安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。SGB-9768已于2024年初在新西兰开展Ⅰ期临床试验，目前已完成多组受试者给药，且表现出了良好的安全性和耐受性。
圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示：
“SGB-9768国内首例受试者成功给药是该项目的一个重要里程碑。该项研究能够快速启动和推进，特别感谢复旦大学附属华山医院研究中心的大力支持，同时感谢项目团队的共同努力。这也表明圣因生物在治疗补体相关疾病的siRNA创新药物研发上已处于全球领先的地位。该药物采用了公司专有的GalNAc肝脏递送平台，具有良好的安全性。期待SGB-9768在受试者中的表现，希望SGB-9768可以颠覆性改变全球补体介导的肾脏疾病临床治疗的格局，为患者带来更佳的治疗选择。”
关于补体介导的肾脏疾病
补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。
关于SGB-9768
SGB-9768是“国内首款”基于RNAi技术开发的靶向补体Complement 3（C3）的在研药物，用于治疗补体介导的多种疾病，包括成人IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）等。SGB-9768依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，特异性抑制C3表达，从源头抑制补体系统的过度活化。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，且能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，展现出治疗补体介导疾病的同类最佳siRNA药物的潜力。
关于圣因生物
圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多信息，请访问： www.sanegenebio.com并与我们互动 LinkedIn.