波士顿，上海，苏州——2024年12月10日，圣因生物在美国波士顿举行的第八届补体药物开发大会上公布其针对补体因子C3的小核酸（siRNA）药物SGB-9768的临床前和部分I期临床试验的积极结果。
SGB-9768可降低循环中C3蛋白水平，从而可能有效治疗包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）、干性年龄相关性黄斑变性、阵发性睡眠性血红蛋白尿以及其他肾脏和血液系统疾病在内的补体介导疾病。SGB-9768有望成为中国首个、全球领先的靶向C3的RNAi药物。
SGB-9768旨在通过降低补体因子C3，来治疗补体介导的多种疾病，包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、干性年龄相关性黄斑变性、阵发性夜间血红蛋白尿以及其他肾脏疾病及血液学疾病。SGB-9768有望成为“国内首款、全球领先”的靶向补体因子C3的siRNA药物。
圣因生物分别在新西兰和中国开展一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评价SGB-9768在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。2024年5月和8月分别在新西兰和中国完成首例受试者给药。
截止到2024年12月1日，共有55名受试者被随机分配接受SGB-9768及安慰剂治疗。试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，同时观察到剂量依赖的、显著而持久的C3水平及补体通路活性的下降。与其他同靶点siRNA产品相比，相同剂量下，SGB-9768可以实现更高的靶蛋白敲降。
圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示：
“SGB-9768采用了圣因生物独创的GalNAc肝脏递送平台，具有良好的安全性，在治疗补体相关疾病的siRNA创新药物研发上处于全球领先的地位。该药物最新的I期临床试验数据进一步强化了其作为一款突破性siRNA药物，为补体介导的肾病疾病、眼科疾病及血液学疾病患者提供全新治疗选择的潜力，也验证了圣因生物自主知识产权的GalNAc平台在人体的安全性和有效性。我们对此深受鼓舞，并期待着后续临床试验的推进，相信SGB-9768将不断展现其作为“Best-In-Class”C3 siRNA药物的潜力。
关于补体介导的肾脏疾病
补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。
关于SGB-9768
SGB-9768是“国内首款”基于RNAi技术开发的靶向补体Complement 3（C3）的在研药物，用于治疗补体介导的多种疾病，包括成人IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）等。SGB-9768依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，特异性抑制C3表达，从源头抑制补体系统的过度活化。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，且能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，展现出治疗补体介导疾病的同类最佳siRNA药物的潜力。
关于圣因生物
圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多信息，请访问： www.sanegenebio.com并与我们互动 LinkedIn.