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技术平台

  • 引领 RNAi 技术变革

    RNA 干扰（RNAi）技术是当前疗效与安全性在人体中得到高度验证的治疗策略之一。该技术能够可逆性沉默致病基因，已实现从诺贝尔奖级科学发现到多款药物上市的快速转化。圣因生物秉持“推动 RNAi 疗法成为广泛慢性病领域的临床标准治疗方案”的愿景，致力于通过开发创新 RNAi 药物，延长全球患者的生命并提升其生活质量。

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  • 临床医生、科学家与患者群体正共同见证 RNAi 疗法发展迈入全新阶段——其应用范围从惠及遗传机制明确、患者数量较少的疾病人群，逐步拓展至更广泛的慢性疾病患者群体。圣因生物已构建自主研发的一体化 RNAi 技术平台，形成四大核心技术支柱：RNAi 药物分子优化设计平台、自主知识产权的 GalNAc 肝脏递送平台、行业领先的 LEAD™ 肝外递送平台以及双特异性 siRNA 设计平台。该一体化平台支持公司系统性开发安全、高效、持久的 RNAi 疗法，并有望实现每年仅需两次皮下给药的便捷治疗模式。

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  • RNAi 药物分子优化设计平台

      • 通过自研生物信息学平台 Petunia 高效筛选

      • 融合成熟与自主创新的核糖及骨架化学修饰

      • 经临床表现优异的项目验证

  • GalNAc 肝脏递送平台

      • 差异化设计的 GalNAc 连接子化学与偶联结构

      • 临床项目表现优于行业基准

      • 具备成本效益与规模化优势

  • LEAD™ 肝外递送平台

      • 实现肝外组织的组织选择性、高效且持久的基因沉默

      • 独特的受体配体与增效基团化学修饰技术

      • 支持内部研发及合作伙伴肝外管线推进

  • 双特异性 siRNA 设计平台

      • 将两个 siRNA 整合于同一分子中，以协同提升疗效

      • 加速药物临床前及临床开发进程

      • 适用于 GalNAc 和 LEAD™ 递送平台

LEAD™（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配体与增效基团协同递送）
肝外递送平台

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定制化的增效基团

调节药代动力学

增强受体亲和力

增强胞内运输

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连接子
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* 新型配体与增效基团的组成和排布方式因每个LEAD™平台的具体实施方案而独特设计

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新型配体

小分子

多肽

抗体类

靶向
递送

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    肌肉组织

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    脂肪组织

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    免疫细胞

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    中枢神经系统

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    Best-in-class 的疗效与持久性

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    基于明确的受体介导内吞机制，实现对特定细胞的精准选择性递送

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    采用经临床验证的化学修饰，具备良好的安全性

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    可实现商业化规模生产

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产品管线

我们正高效推进多条具备 best-in-class 和 first-in-class 潜力的 RNAi 产品管线，聚焦于自身免疫疾病、心血管疾病、肥胖与代谢性疾病。

查看管线