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补体介导的肾脏和血液疾病
IgA 肾病(IgAN)、C3 肾小球病(C3G)、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)以及非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)均为补体系统异常激活驱动的严重肾脏及血液系统疾病。补体失衡可引发持续性炎症反应,导致组织损伤、溶血、血栓形成及器官功能损害;对于肾脏疾病患者而言,长期补体异常激活还可能推动疾病进展至终末期肾病。尽管近年来补体靶向治疗已显著改善部分患者的临床结局,但在疾病进展控制、长期治疗获益以及患者覆盖范围等方面仍存在显著未满足的医疗需求。RNAi 疗法通过靶向补体C3(SGB-9768)或CFB(SGB-3383)的mRNA,降低肝脏中关键补体蛋白的生成,从而调节补体激活水平,减少补体介导的组织损伤,并有望改善补体相关肾脏及血液系统疾病患者的治疗结局。
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心血管疾病
高血压和血脂异常是心血管疾病的重要危险因素,可导致血管损伤、动脉粥样硬化以及不良心血管事件。尽管近年来治疗手段不断进步,但长期治疗依从性不足、疾病控制不理想以及持续存在的残余心血管风险等未满足需求仍然存在。RNAi 疗法通过持久沉默致病基因,为慢性心血管疾病管理提供了新的治疗策略。例如,靶向血管紧张素原(AGT;SGB-3908)的 RNAi 疗法有望改善慢性心血管疾病的长期管理。针对血脂异常等多因素驱动疾病,双特异性 siRNA 技术可同时靶向多个相关疾病通路,有望通过协同调控实现更广泛的降脂效果。SGB-BS01(PCSK9/ANGPTL3)和 SGB-BS02(PCSK9/LPA)项目即基于这一创新策略开发。
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肥胖及代谢性疾病
全球超过 10 亿人受到肥胖影响。肥胖是包括糖尿病、心血管疾病及神经系统疾病在内的 20 余种疾病的重要风险因素。尽管基于 GLP-1 的疗法为肥胖治疗提供了新的选择,但其可能伴随胃肠道不良反应、肌肉减少以及停药后的体重反弹等问题。相比之下,RNAi 疗法可精准靶向代谢通路中关键基因的mRNA,包括 INHBE(SGB-7342)及其他 First-In-Class 靶点。RNAi 疗法有望成为肥胖治疗领域的重要治疗策略,通过实现选择性减脂、保持瘦体重并改善整体代谢健康,为肥胖患者提供新的治疗选择。
产品管线:依托行业领先的RNAi技术平台,深耕核心治疗领域
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自身免疫性疾病
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化合物靶点靶向组织适应症临床前 临床1期 临床2期 临床3期权利合作方SGB-9768C3肝脏IgAN全球C3G/IC-MPGN全球PNH全球aHUS全球SGB-3383CFB肝脏补体介导疾病全球SGB-IM03MST1肝脏COPD/其他全球 -
心血管疾病
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化合物靶点靶向组织适应症临床前 临床1期 临床2期 临床3期权利合作方SGB-3908AGT肝脏高血压亚洲以外SGB-BS01PCSK9+ANGPTL3肝脏血脂异常全球SGB-BS02PCSK9+LPA肝脏血脂异常全球SGB-CV01PLN心脏心肌病全球 -
肥胖及代谢性疾病
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化合物靶点靶向组织适应症临床前 临床1期 临床2期 临床3期权利合作方SGB-7342INHBE肝脏肥胖症全球SGB-ME02未披露未披露代谢性疾病销售分成
SGB-6759未披露脂肪肥胖症全球SGB-OB04ACVR2骨骼肌肥胖症/其他全球SGB-OB06未披露脂肪/肝脏肥胖症全球SGB-OB07未披露脂肪肥胖症全球 -
凝血功能障碍
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化合物靶点靶向组织适应症临床前 临床1期 临床2期 临床3期权利合作方SGB-3252PLG肝脏HHT, HMB全球
1、SGB-3908在亚洲进行的临床Ⅱ期和Ⅲ期试验将由信达生物负责,而在亚洲以外的全球其他国家和地区所开展的临床Ⅲ期试验将由圣因生物负责。
*IgAN:IgA肾病;C3G:C3肾小球病;IC-MPGN:免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎;PNH:阵发性睡眠性血红蛋白尿症;aHUS:非典型溶血尿毒综合征;COPD:慢性阻塞性肺疾病;HHT:遗传性出血性毛细血管扩张症;HMB:月经出血过多。