圣因生物SGB-3383（CFB siRNA）在中国获批临床，用于补体相关疾病

-SGB-3383 是一款靶向 CFB 的 siRNA 药物，针对补体介导的肾脏等相关疾病，有潜力成为“同类最佳”-

波士顿，上海，苏州——2025 年 5 月 20 日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研发的靶向CFB的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液临床试验申请已于近日获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2025），用于治疗补体介导的肾脏疾病（包括IgA肾病、C肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血尿毒综合征等）。

补体系统是机体固有免疫的重要组成部分，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。补体系统的激活有三种途径：经典途径、替代途径和凝集素途径。补体B因子（Complement Factor B，CFB）作为补体替代途径中的重要组成部分，是参与补体活化的一个关键成分，在细胞损伤及炎症过程中均起到重要作用。CFB参与了多种疾病的发生发展，目前研究发现CFB与非典型溶血性尿毒症、年龄相关性黄斑变性、心血管疾病、肿瘤等疾病相关。靶向CFB的疗法，通过调节补体活化，可能在治疗多种替代途径功能异常导致的疾病的同时，不影响其它补体途径介导的对微生物入侵的免疫反应，在降低患者感染风险方面显示出潜在的治疗效果。

SGB-3383是一款基于RNAi技术开发的在研药物，通过靶向补体因子B（CFB），用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。SGB-3383依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，展现出优异的治疗效力、药效持久性和安全性。临床前试验数据表明，该药物能够有效且持久地抑制肝脏和血液中CFB的表达，同时具备良好的安全性。目前全球范围内尚未有同类靶向补体系统的RNAi药物获批上市，SGB-3383有望成为同类最佳、全球领先的靶向CFB的siRNA药物。

圣因生物创始人、首席执行官王为民博士表示：

• “SGB-3383进入临床，巩固了圣因生物在针对补体相关疾病的siRNA药物领域的全球领先地位，为后期临床开发和产品策略提供了更加丰富灵活的选择。截至目前，圣因生物共4款基于专有GalNAc平台开发的候选药物进入临床阶段，且各项临床数据均充分验证了平台的高效性、安全性和稳定性。今年，公司仍将加快推动这些药物的临床研究，也希望尽快推动更多高价值的肝外递送管线进入临床试验阶段，争取早日为患者带来更多的治疗选择。”

针对补体相关疾病，除SGB-3383外，圣因生物靶向补体CFB的在研siRNA药物SGB-9768也在临床前和Ⅰ期临床试验中都取得了积极结果，展示出更强的蛋白敲降活性和作用持久性，现已推进至临床Ⅱ期。

关于圣因生物

圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多，请访问圣因生物官方网站：zh-cn.sanegenebio.com。

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