圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）在中国获批临床，用于治疗补体相关疾病
2024年06月25日
波士顿，上海，苏州——2024年6月25日，开发创新 RNAi 疗法的临床阶段生物技术公司圣因生物，宣布其自主研发的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射剂已于近日获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2400373），用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。
SGB-9768是圣因生物自主研发的靶向补体C3（Complement 3, C3）蛋白的RNAi疗法，是公司第二款在中国获批临床的创新型siRNA药物，于2024年2月在新西兰获批临床I期试验。该药物采用了公司独特创新的新一代GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi机制抑制C3合成，从而抑制补体活化，治疗补体介导的肾脏疾病。SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，临床前试验数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，有潜力成为国内首款、全球领先的靶向补体C3的siRNA药物。
补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%[1]，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。
圣因生物创始人、首席执行官王为民博士表示：
参考文献：
1. Zhang, L.,F. Wang, L. Wang, et al (2012).”Prevalence of chronic kidney disease in China: a cross-sectional survey.” Lancet 379(9818): 815-822.
关于圣因生物
圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多信息，请访问：zh-cn.sanegenebio.com。
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