圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）临床研究进展在ASN 2025公布
2025年11月14日
-SGB-9768在健康受试者中表现出良好的安全性和耐受性，单次给药可实现剂量依赖性、显著且持久的C3水平降低与补体通路活性抑制-
-临床Ⅰ期数据为其在IgA肾病（lgAN）、C3肾小球病（C3G）等补体介导的肾脏疾病领域的后续开发提供支持-
波士顿，上海，苏州——2025年11月14日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其靶向补体C3的小干扰核酸（siRNA）药物SGB-9768在新西兰和中国分别开展的临床Ⅰ期研究试验结果，在2025年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week 2025）上以壁报形式展示。新西兰临床研究中心Nicholas Cross博士（SGB-9768新西兰I期临床试验主要研究者）现场汇报研究结果。
研究设计与患者基线
本次公布的I期临床试验数据整合了在新西兰开展的SGB-9768-001研究（以下简称“001研究”）和在中国开展的SGB-9768-002研究（以下简称“002研究”）的结果。两项研究均为在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增研究，旨在评估SGB-9768皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征。
截止2025年9月30日，两项研究共纳入74例健康受试者（新西兰29例，中国45例），并完成了共计7个不同剂量的探索。001研究共5个剂量队列（25 mg、50 mg、100 mg、200 mg、400 mg）；002研究共6个剂量队列（50 mg、100 mg、200 mg、400 mg、600 mg、800 mg）。受试者基线特征符合各自研究所在地的人群特征：001研究以白人为主；002研究均为中国人。两项研究中，所有队列的内部基线特征均基本均衡。
SGB-9768单次给药后，血清C3水平呈剂量依赖性、显著且持久的降低，同时补体旁路途径活性几乎完全被抑制
001研究（新西兰）：在400 mg剂量组中，血清C3水平约在第4周时达到最大降幅，平均最大敲降为86.8%，补体旁路途径活性的抑制达100%，可维持至第24周。
002研究（中国）：在600 mg剂量组中，血清C3水平同样在约第4周时达到最大降幅，平均最大敲降为96.3%，替代补体途径活性抑制达100%，可维持至第24周。
总体来看，在50–400 mg剂量范围内，002研究中观察到的C3和补体旁路途径活性的降幅略高于001研究。
安全性和耐受性良好
在两项Ⅰ期研究中，SGB-9768均表现出良好的安全性和耐受性。
研究中无剂量限制性毒性，未发生药物相关的严重不良事件或导致退出试验的不良事件。
I期研究良好的安全性数据支持SGB-9768进一步的临床开发。
圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示：
关于补体介导的肾脏疾病
补体系统是固有免疫的重要组成部分，在保护身体免受感染、清除体内死细胞和凋亡物质中发挥关键作用。然而补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与多种肾脏疾病的发生和发展密切相关。补体介导的肾脏疾病主要有IgAN、C3G等。lgAN是我国最常见的原发性肾小球疾病，患者基数庞大，约达400万，且多发于青壮年人群。该疾病也是导致我国终末期肾脏病的最常见病因。有研究显示，约半数伴有持续性蛋白尿的lgAN患者会在确诊后10-20年内进展为终末期肾病，需接受透析或肾移植。C3G则属于罕见的肾脏疾病，全球发病率约为每年1~2例/100万人，同样多见于青壮年。该疾病进展迅速，约50%患者在诊断后10年内进展至终末期肾病；肾移植后复发率高达50%–70%，临床管理极为棘手。lgAN与C3G均与补体系统过度活化密切相关，面临疾病进展迅速、有效治疗手段有限的严峻挑战，严重影响患者的长期生存与生活质量。
关于SGB-9768
SGB-9768是圣因生物自主研发的国内首款靶向补体C3的创新型siRNA药物。该药物采用公司具有自主知识产权的GalNAc肝靶向递送技术，通过RNA干扰（RNAi）机制特异性抑制C3表达，从而从源头上抑制补体系统的过度活化，为多种补体介导的肾脏疾病提供全新的治疗选择，包括lgAN、C3G和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）等。Ⅰ期临床试验数据显示，单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，并呈现出剂量依赖性的、显著且持久的C3蛋白水平降低及补体通路活性抑制。与同靶点siRNA产品相比，SGB-9768在相同剂量下能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出“同类最优（best-in-class）”的潜力。因其显著的长效性，SGB-9768有望实现每3个月或6个月给药一次，极大提升患者用药便利性。目前，该药物正在中国开展Ⅱ期临床试验。并已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗C3G。
关于圣因生物
圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多，请访问圣因生物官方网站：zh-cn.sanegenebio.com。
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