圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）获 FDA 孤儿药资格认定

2025年10月21日

-SGB-9768获FDA孤儿药认定，用于治疗罕见病C3G-

-作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768有望变革C3G治疗格局，为患者带来新的治疗选择-

波士顿，上海，苏州——2025年10月21日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善C3G患者的生活。

获FDA孤儿药认定加速解决未满足临床需求

孤儿药资格认定是FDA根据《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）设立的一项政策，旨在鼓励针对罕见疾病或病症的药物研发。根据该政策，获得孤儿药认定的企业可享受包括税收优惠、FDA研发指导、减免部分注册费用以及在药品获批后最长7年的市场独占期等多项激励措施。此次SGB-9768获得认定，标志着其在罕见病治疗领域的研发工作迈出了重要一步，将加速其研发和上市进程，最终惠及急需有效治疗方案的C3G患者群体。

C3G是一种罕见的肾脏疾病，在全球范围内发病率为每年1~2例/100万人，多发于青壮年。约50%的患者在10年内进展至终末期肾病，需接受透析或肾移植手术；而在移植术后，50%-70%的患者出现复发。因此，C3G虽罕见，却是一种严重威胁患者生存与生活质量的进展性疾病。该疾病的主要病因是补体系统的过度活化，然而此前临床上的支持性治疗和免疫抑制治疗方案都疗效有限。RNAi疗法作为一种能够实现致病基因沉默的新兴技术，其从源头介入的作用机制，有望为C3G的治疗提供一种变革性的新选择。

有望提供治疗新思路 Ⅱ期临床研究持续推进

SGB-9768是圣因生物自主研发的国内首款靶向补体C3的创新型小干扰RNA（siRNA）药物，采用公司具有自主知识产权的GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制特异性抑制C3表达，从而从源头抑制补体系统的过度活化。Ⅰ期临床试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，并呈现剂量依赖的、显著且持久的C3蛋白水平及补体通路活性下降。与同靶点siRNA产品相比，在相同剂量下，SGB-9768能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出潜在的“同类最优”优势。

除开发用于治疗C3G外，SGB-9768还具有广泛的应用潜力，其适应症可拓展至其他补体介导的疾病，包括患者群体更为庞大的原发性IgA肾病（lgAN）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768正在开展多中心Ⅱ期临床试验。

圣因生物创始人、首席执行官王为民博士表示：

“SGB-9768获得FDA孤儿药资格认定，是对其创新机制与治疗潜力的重要认可，我们相信它能够解决C3G患者迫切的医疗需求。面对患者长期治疗选择有限的困境，我们正致力于通过前沿的RNAi技术平台，努力开发具有潜在变革性的药物。未来，我们将与全球监管机构紧密合作，全力推进SGB-9768的临床开发，以期早日为患者带来新的希望。”

关于圣因生物

圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多，请访问圣因生物官方网站：zh-cn.sanegenebio.com。

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