圣因生物SGB-3383（CFB siRNA）在中国获新适应症临床II期试验批准，治疗补体介导的血液疾病
2025年09月19日
-SGB-3383新增血液疾病临床II期适应症，其布局从肾脏疾病领域拓展至血液疾病领域-
-作为一种新型RNAi疗法，SGB-3383有望为PNH和aHUS患者带来变革性的治疗选择-
波士顿，上海，苏州——2025年9月19日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体B因子（CFB）的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液，近日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）针对新适应症的临床II期试验批准通知，用于治疗补体介导的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等。此次获批标志着SGB-3383在补体介导疾病领域的治疗范围从肾脏系统拓展至血液系统。该药物已于2025年5月在国内获批开展治疗补体介导的肾脏疾病（如IgA肾病、C3肾小球病等）的临床试验。
补体系统是固有免疫的重要组成部分，在保护身体免受感染、清除体内死细胞和凋亡物质中发挥关键作用。然而补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。补体介导的血液疾病是补体旁路途径过度活化，进而破坏自身的血细胞所引起的一系列疾病，常见疾病包括PNH、aHUS等。PNH和aHUS均属于补体介导的罕见病，患者群体极小，但疾病负担极重。若病情得不到有效控制，将渐进性导致肾脏、神经、心脏等多器官损伤，为患者带来严重的健康威胁。这些患者通常面临漫长而艰难的诊断过程，并反复出现贫血、血栓、肾功能恶化等严重症状，生活质量面临严峻挑战。
目前临床上以补体抑制剂为主要治疗方案，这类药物改善了PNH和aHUS患者的生存期和生活质量，但仍存在诸多局限性：仅阻断补体系统活化的末端环节，无法抑制上游通路活化；部分患者使用药物疗效不佳；需长期静脉给药，治疗负担重且感染风险较高。因此，能够从源头精准调控补体、提供长效便利治疗的创新药物成为临床迫切需求。
RNAi疗法通过沉默致病基因表达，有望为补体疾病的治疗提供变革性的新选择。SGB-3383作为一款靶向CFB的RNAi候选药物，有望治疗由旁路途径过度活化导致的多种疾病，并潜在降低患者的感染风险。该药物依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，展现出优异的治疗效力、药效持久性和安全性。临床前试验数据表明，SGB-3383能够高效、持久地抑制肝脏和血液中CFB的表达，并展现出良好的安全性。目前，全球范围内尚未有靶向补体系统的RNAi药物获批上市，SGB-3383有望率先突破，凭借其卓越潜力，成为一款靶向CFB的“Best-In-Class”RNAi疗法。
圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示：
关于圣因生物
圣因生物是一家获风险投资支持、具备全链条整合能力的全球一体化生物技术公司，专注于开发基于RNAi技术（曾获诺贝尔奖）的创新疗法。公司成立于2021年，由一支在RNAi领域拥有深厚经验的先驱团队领导，在波士顿、上海和苏州设有研发中心。我们始终秉持明确的愿景：依托RNAi技术推动广泛治疗领域的重磅药物研发，以期在未来数年内提升无数患者的生活质量并延长其寿命。公司已建立快速增长的在研产品管线，覆盖肥胖与代谢性疾病、补体介导的免疫疾病以及心血管疾病等领域。圣因生物已推动多款RNAi药物进入临床阶段，并凭借其行业领先的差异化LEAD™递送技术，致力于开发具有Best-In-Class 和First-In-Class潜力的创新治疗方案。欲了解更多，请访问圣因生物官方网站： zh-cn.sanegenebio.com。
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